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Biogen的实验药物显示对ALS遗传形式的承诺

2022-04-28 来源:周口农业机械网

Biogen的实验药物显示对ALS遗传形式的承诺

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种破坏性疾病,没有经过批准的治疗。诊断相当于死刑判决,研究人员拼命寻找某种治疗方法。尽管有许多失败的治疗方法,但Biogen认为它可能正在走上正轨中国机械网okmao.com。

“ALS是一种你真正想要改变的疾病,”Biogen的神经肌肉研究和早期发展高级医疗主任Toby Ferguson博士告诉BioSpace。

本月早些时候,Biogen公布了一项关于tofersen的I / II期研究的中期结果,该公司是一家公司从Ionis Pharmaceuticals获得许可的反义寡核苷酸,该公司正在研究作为确诊超氧化物歧化酶1(SOD1)突变的ALS患者的潜在治疗方法。Ferguson说,中期结果显示了生物学证据和概念验证,这支持了III期临床试验的开始,以确认tofersen在该患者群体中的有效性和安全性。弗格森说这是令人振奋的消息,因为它显示了tofersen潜在的目标是这种形式的肌萎缩侧索硬化的基因驱动因素。

已经有许多未能开发ALS疗法,ALS是一种致命的神经退行性疾病,其特征在于脑和脊髓中的运动神经元损失,其负责控制随意肌肉运动。本月早些时候,位于南旧金山的Cytokinetics公司报告称,其第二阶段ALS药物重新接种未能达到终点。细胞动力学并不是唯一的。弗格森指出Biogen在之前的肌萎缩侧索硬度研究中也没有达到标准。

弗格森表示,由于更多的药物似乎没有达到标准,许多研究人员,如Biogen,正在密切关注特定的遗传因素,如SOD1。他说这种方法很像肿瘤学家用于治疗癌症的各种突变。通过追踪疾病的遗传形式,他说这可能会提高开发治疗这种可怕疾病的几率。Ferguson补充说,越来越多的证据表明,多种基因内的突变被认为会导致肌萎缩侧索硬化。具有SOD1突变的ALS是家族性ALS的罕见亚型,并且占所有ALS病例的约2%。

中期结果显示,在3个月的时间内通过腰椎穿刺施用tofersen 100mg治疗导致脑脊液中SOD1蛋白水平的统计学显着降低。研究人员发现,与接受安慰剂的12人相比,服用100毫克实验药物的患者脊髓液中SOD1蛋白减少37%,Ferguson说。

此外,与安慰剂相比,较高剂量的那些患者在ALS功能评定量表(修订版)上得分更高,其测量呼吸能力,肌肉力量以及人们对活动的运作情况。具体而言,Biogen表示,对于tofersen 100 mg组,ALSFRS-R评分从基线到第85天的平均变化为-1.1,而安慰剂组为-5.3,以48分为单位。观察结果,Biogen表示,在整个临床测量中,使用tofersen治疗的益处在患有快速进展形式的疾病的患者中最为明显。该公司补充说,鉴于治疗时间短,100 mg和安慰剂治疗患者之间观察到的差异在SOD1 ALS快速进展的患者中更为明显。

Ferguson说,第三阶段的VALOR研究显示,患有ALS并确诊为SOD1突变的成人已经接种了第一批患者。VALOR研究将评估tofersen与安慰剂的疗效和安全性,主要终点基于ALSFRS-R评分。

这对于ALS患者以及Biogen来说是个好消息,Biogen仍然因其令人失望的阿尔茨海默病试验而感到震惊。弗格森指出,解决这些难以治疗的神经退行性疾病是Biogen研究的核心。虽然失败令人失望,但弗格森表示,研究人员能够更多地了解治疗方案,并能够获取这些数据,并将其用于未来的治疗方案。

除了tofersen之外,Biogen还有其他一些资产,旨在针对不同形式的肌萎缩侧索硬化症。由于ALS是这家总部位于波士顿的公司的核心治疗领域,Ferguson表示Biogen希望带来多种资产,以改善ALS患者的生活。

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